小核酸药物行业，指围绕小核酸药物（主要包括小干扰RNA和反义寡核苷酸等）相关的研发、生产和市场领域。这类药物通过RNA干扰等机制，在信使RNA层面调控致病基因表达。
该行业自反义核酸概念提出后，经历了早期临床失败与递送瓶颈等低谷。2018年，全球首款RNAi疗法药物Onpattro获批成为关键转折。截至2025年底，全球已获批19款药物，形成以Alnylam、Ionis、Sarepta为主导的市场格局。中国行业始于2007年瑞博生物等公司的成立，2026年瑞博生物成功上市标志进入新阶段。递送技术（如GalNAc、抗体-寡核苷酸偶联物）的突破是行业发展的核心驱动力。
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