蛋白质多聚化系统

蛋白质多聚化系统

蛋白质多聚化系统是由西湖大学生命科学学院曹龙兴实验室和医学院解明岐实验室合作设计的一套可被小分子药物精准调控的系统,其研究成果于2026年1月发表在《Science》期刊上。该系统被比喻为“遥控器”,能够通过口服小分子药物金刚烷胺控制蛋白质二聚体、三聚体的组装与解聚。

研究团队开发了全新的蛋白质设计工具包ProBuilder,并利用超算集群进行大规模计算设计。他们首先尝试设计单金刚烷胺诱导三聚体(mAITs),但效果有限;随后成功设计出双金刚烷胺诱导三聚体(dAITs),获得了关键蛋白dAIT17,并进一步优化为dAIT17s。在此基础上,团队迭代开发了异源二聚体工具AMA10和异源三聚体系统。这些系统在细胞实验中实现了基因开关、蛋白质定位调控等功能,并在小鼠体内实验中验证了其通过口服药物激活治疗基因的潜力。该技术有望为基因治疗、智能细胞疗法等领域提供新工具。

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