美国于1983年通过《孤儿药法案》(ODA)率先建立，欧盟于2000年颁布《孤儿药法规》(EC No 141/2000)。 认定针对用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，各国对罕见病的定义标准不同，例如美国为患者少于20万人，欧盟为患病率低于5/10,000。 该认定旨在激励药企研发，通过后可享受税收抵免（如美国临床试验费用25%-50%税收抵免）、费用减免（欧盟提供高比例的费用减免）、市场独占权（美国7年，欧盟10年，若满足儿科研究计划可再延长2年）等政策。
日本在1993年通过修改药事法初步建立了本国的罕见病药物激励框架。中国在2018年公布《第一批罕见病目录》，收录121种罕见病；2022年《药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》中首次提出给予罕见病新药最长不超过7年的市场独占期；2025年相关政策进一步优化，强调完善资格认定体系和市场独占期制度，并将罕见病新药纳入优先审评。 2023年至2026年间，多家中国药企的产品针对重症肌无力、胰腺癌、非小细胞肺癌等适应症获得了美国FDA或欧盟的孤儿药资格认定。
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